Άρης Μπερζοβίτης, 3/6/2020 - 14:17 facebook twitter linkedin Νέα δεδομένα ενισχύουν την ελπίδα στους ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία Άρης Μπερζοβίτης, 3/6/2020 facebook twitter linkedin Η θεραπεία με nusinersen βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία σε όλους τους πληθυσμούς ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των νεαρών ενηλίκων. Το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας του nusinersen ήταν σταθερό σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και τύπων της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA). Νέα δεδομένα προστίθενται στα σημαντικά διαθέσιμα στοιχεία για το nusinersen, υπογραμμίζοντας το κλινικά σημαντικό και διατηρούμενο όφελος της θεραπείας σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που έλαβαν θεραπεία για έως και εξίμισι έτη. Η Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ανακοίνωσε επιπρόσθετα δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του nusinersen, τα οποία καταδεικνύουν περαιτέρω τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του nusinersen σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Τα νέα αυτά δεδομένα επιλέχθηκαν για να παρουσιαστούν στην 72η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (American Academy of Neurology – AAN) και θα είναι διαθέσιμα διαδικτυακά στην πλατφόρμα 2020 AAN Science Highlights. «Ως η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, το nusinersen προσφέρει ένα σημαντικό σύνολο δεδομένων που μάς επιτρέπει να αξιολογήσουμε με μοναδικό τρόπο την ασφάλεια και τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα επαναλαμβανόμενων δόσεων σε βάθος χρόνου σε άτομα διαφορετικών ηλικιακών ομάδων και επιπέδων βαρύτητας της νόσου», δήλωσε ο Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., εκτελεστικός αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen. «Νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι, η συνεχής θεραπεία με nusinersen για έως και εξίμισι έτη βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία και την ενεργότητα της νόσου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τα αποτελέσματα αυτά είναι εντελώς διαφορετικά από την αναμενόμενη φυσική πορεία της νόσου. Επίσης, σε μία εξελισσόμενη νόσο όπως η νωτιαία μυϊκή ατροφία, η σταθεροποίηση αποτελεί σημαντική παράμετρο θεραπευτικής επιτυχίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να διατηρήσουν κινητική λειτουργία που σε διαφορετική περίπτωση θα είχαν χάσει». Νέα δεδομένα ενισχύουν τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του nusinersen σε διαφορετικές ηλικιακές ομάδες και τύπους της SMA Στην ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης SHINE (NCT02594124) εντάχθηκαν 292 ασθενείς (βρέφη έως και έφηβοι) από πέντε προηγούμενες κλινικές μελέτες του nusinersen, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης ENDEAR. Νέα ευρήματα από τη μελέτη SHINE καταδεικνύουν ότι, η θεραπεία με nusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και εξίμισι έτη. Τα κύρια σημεία περιλαμβάνουν: Οι ασθενείς με SMA βρεφικής έναρξης που εντάχθηκαν στη μελέτη ENDEAR-SHINE (n=105) οι οποίοι είχαν πρώιμη έναρξη θεραπείας με το nusinersen εμφάνισαν το μεγαλύτερο όφελος και εκείνοι με πιο όψιμη έναρξη της θεραπείας είχαν ενδείξεις σταθεροποίησης ή βελτίωσης της κινητικής λειτουργίας. Μία ξεχωριστή ανάλυση αξιολόγησε μία ομάδα επτά νεαρών ενηλίκων (Τύπου 2 ή 3) που ξεκίνησαν να λαμβάνουν θεραπεία με nusinersen ως έφηβοι (ηλικίας 13 έως σχεδόν 16 ετών) και από τότε έχουν ήδη λάβει θεραπεία για έως και εξίμισι έτη (από 5,3 έως 6,8 έτη). Οι περισσότεροι από αυτούς τους ασθενείς επέδειξαν εν γένει σταθερή ή βελτιωμένη κινητική λειτουργία σε ολόκληρη τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης, όπως αυτή εκτιμήθηκε με την κλίμακα λειτουργικής αξιολόγησης HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), την κλίμακα λειτουργικής αξιολόγησης των άνω άκρων RULM/ULM (Revised Upper Limb Module/Upper Limb Module) και τη Δοκιμασία Βάδισης Έξι Λεπτών (6MWT, Six Minute Walk Test). Τα αποτελέσματα μέτρησαν επίσης τον αντίκτυπο στους φροντιστές των συμμετεχόντων μέσω της Αξιολόγησης Εμπειριών Φροντιστών Ατόμων με Νευρομυϊκή Νόσο (Assessment of Caregiver Experience with Neuromuscular Disease – ACEND), με την πλειονότητα των φροντιστών να αναφέρει σταθερό ή μειωμένο αντίκτυπο στην ίδια χρονική περίοδο. Η ACEND είναι ένα εργαλείο αποτίμησης της έκβασης που είναι ειδικά σχεδιασμένο για την αξιολόγηση του αντίκτυπου που έχει στους φροντιστές η ανατροφή παιδιών που έχουν προσβληθεί από νευρομυϊκή νόσο, συμπεριλαμβανομένων των σωματικών, συναισθηματικών και οικονομικών παραμέτρων.1 Η διατηρήσιμη αποτελεσματικότητα του nusinersen καταδείχθηκε επίσης σε άτομα με SMA όψιμης έναρξης (n=126), καθώς οι βαθμολογίες στις κλίμακες HFMSE και RULM ήταν σταθερές. Σε όλες τις παρουσιάσεις της μελέτης SHINE, το προφίλ ασφάλειας του nusinersen συνάδει με τα ευρήματα που έχουν ήδη καταγραφεί. Οι παρουσιάσεις δεδομένων στο πλαίσιο της 72η ετήσιας συνάντησης της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας περιλαμβάνουν: Nusinersen in Infantile-onset Spinal Muscular Atrophy: Results From Longer-term Treatment From the Open-label SHINE Extension Study Longer-term Experience With Nusinersen in Young Adults With Spinal Muscular Atrophy: Results From the CS2/CS12 and SHINE Studies Longer-term Treatment With Nusinersen: Results in Later-onset Spinal Muscular Atrophy From the SHINE Study Safety Profile of Nusinersen in Presymptomatic and Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (SMA): Interim Results From the NURTURE and ENDEAR-SHINE Studies Σχετικά με το nusinersen2-4 Το nusinersen είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την αντιμετώπιση της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) σε βρέφη, παιδιά και ενήλικες και είναι διαθέσιμο σε περισσότερες από 50 χώρες. Έως τις 31 Μαρτίου 2020, περισσότεροι από 10.000 ασθενείς είχαν λάβει θεραπεία με nusinersen. Είναι η μοναδική θεραπεία για την SMA που συνδυάζει μεγάλη εμπειρία στην καθημερινή κλινική πρακτική και το υψηλότερο επίπεδο κλινικής τεκμηρίωσης σε ένα ευρύ φάσμα πληθυσμού ασθενών. NEWSLETTER Λάβετε τα καλύτερα του Nextdeal στα εισερχόμενά σας, κάθε μέρα. Η SMA είναι μία σπάνια, γενετική, νευρομυϊκή νόσος που χαρακτηρίζεται από απώλεια κινητικών νευρώνων στον νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, η οποία μπορεί να έχει ως αποτέλεσμα σοβαρή, επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Περίπου 1 στα 10.000 νεογνά θα διαγνωστούν με SMA, ενώ η νόσος εμφανίζεται σε άτομα όλων των ηλικιών. Είναι μία από τις κύριες γενετικές αιτίες βρεφικής θνησιμότητας. Το nusinersen, το οποίο αποτελεί ήδη θεμελιώδη θεραπεία για την SMA, είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO), το οποίο έχει αναπτυχθεί από την Ionis Pharmaceuticals και έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει σε ένα από τα βασικά αίτια της SMA, αυξάνοντας την ποσότητα της πλήρους μήκους πρωτεΐνης επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN), η οποία διαδραματίζει κρίσιμο ρόλο στη συντήρηση των κινητικών νευρώνων. Χορηγείται με ενδορραχιαία ένεση στο υγρό που περιβάλλει τον νωτιαίο μυελό όπου εντοπίζονται οι κινητικοί νευρώνες, παρέχοντας τη θεραπεία στο σημείο όπου ξεκινά η νόσος. Το nusinersen διατηρεί σήμερα τον μεγαλύτερο όγκο κλινικών δεδομένων στην SMA, με βάση δεδομένα από περίπου 300 ασθενείς σε ένα ευρύ φάσμα πληθυσμού ασθενών, επιδεικνύοντας ένα ευνοϊκό προφίλ οφέλους/κινδύνου. Το nusinersen αξιολογήθηκε σε δύο τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονική θεραπεία μελέτες στην SMA βρεφικής έναρξης και όψιμης έναρξης (μελέτες ENDEAR και CHERISH, αντίστοιχα) και υποστηρίχθηκε από μελέτες ανοιχτής επισήμανσης στις οποίες εντάχθηκαν προσυμπτωματικά βρέφη (μελέτη NURTURE), άτομα με SMA όψιμης έναρξης (μελέτη CS2/CS12) και από μία μελέτη επέκτασης σε άτομα που είχαν συμμετάσχει προηγουμένως στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης (μελέτη SHINE). Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν αναπνευστική λοίμωξη, πυρετός, δυσκοιλιότητα, κεφαλαλγία, έμετος και οσφυαλγία. Υπερευαισθησία, μηνιγγίτιδα και υδροκεφαλία έχουν παρατηρηθεί μετά την κυκλοφορία του προϊόντος. Νεφρική τοξικότητα και διαταραχές της πήξης του αίματος, συμπεριλαμβανομένης της οξείας σοβαρής θρομβοπενίας (χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων), έχουν παρατηρηθεί μετά τη χορήγηση κάποιων ASO. Μπορούν να χρησιμοποιηθούν εργαστηριακές εξετάσεις για την παρακολούθηση αυτών των σημείων. Η Biogen απέκτησε τα παγκόσμια δικαιώματα για την ανάπτυξη, την παραγωγή και την εμπορική διάθεση του nusinersen από την εταιρεία Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), ηγέτιδα εταιρεία στα αντινοηματικά θεραπευτικά προϊόντα. Οι Biogen και Ionis διεξήγαγαν ένα καινοτόμο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης, το οποίο οδήγησε στην πρώτη έγκριση του nusinersen από τις ρυθμιστικές αρχές σε χρονικό διάστημα 5 ετών από την πρώτη χορήγησή του στον άνθρωπο το 2011. Σχετικά με την Biogen Με σαφή αποστολή να αποτελεί την πρωτοπόρα εταιρεία στις νευροεπιστήμες, η Biogen ανακαλύπτει, αναπτύσσει και παρέχει καινοτόμες θεραπείες σε ολόκληρο τον κόσμο για άτομα που ζουν με σοβαρά νευρολογικά και νευροεκφυλιστικά νοσήματα, καθώς και παρεμφερείς παθήσεις. Ιδρύθηκε το 1978 από τους Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray και τους Νομπελίστες Walter Gilbert και Phillip Sharp και αποτελεί μια από τις πρώτες εταιρείες που δραστηριοποιήθηκαν στον τομέα της βιοτεχνολογίας παγκοσμίως. Σήμερα, η Biogen διαθέτει ένα κορυφαίο χαρτοφυλάκιο φαρμάκων για την αντιμετώπιση της πολλαπλής σκλήρυνσης, έχει κυκλοφορήσει στην αγορά την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, παρασκευάζει και διαθέτει βιο-ομοειδή προηγμένων βιολογικών φαρμάκων και εστιάζει στην ανάπτυξη ερευνητικών προγραμμάτων στην πολλαπλή σκλήρυνση και τη νευροανοσολογία, τη νόσο του Alzheimer και την άνοια, τις νευρομυϊκές και κινητικές διαταραχές, την οφθαλμολογία, την ανοσολογία, τις νευρογνωστικές διαταραχές, την οξεία νευρολογία και τον πόνο. Για περισσότερες πληροφορίες, μπορείτε να επισκεφθείτε το www.biogen.com. Ακολουθήστε την Biogen στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης –Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube. Βιβλιογραφικές Αναφορές: 1. Matsumoto H, Clayton-Krasinski DA, Klinge SA, et al. Development and initial validation of the assessment of caregiver experience with neuromuscular disease. J Pediatr Orthop. 2011;31(3):284-292. 2. Based on Commercial Patients, Early Access Patients, and Clinical Trial Participants as of March 31, 2020. 3. Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026. 4. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145. Ακολουθήστε το Nextdeal.gr στο Google News .
Άρης Μπερζοβίτης, 16/08/2024 - 10:38 Υγειονομική και Ψυχολογική υποστήριξη στους πληγέντες της φωτιάς στην Πεντέλη από το ΕΚΠΑ!
Άρης Μπερζοβίτης, 07/08/2024 - 10:22 Γιατί οι Έλληνες ασθενείς δεν έχουν εύκολη πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες! (Δείτε βίντεο)
Άρης Μπερζοβίτης, 06/08/2024 - 10:25 Οι ασθενείς και οι οικογένειές τους χρειάζονται ενημέρωση και ψυχολογική στήριξη!
Άρης Μπερζοβίτης, 05/08/2024 - 11:35 Νέα μελέτη: Πώς ζουν οι ασθενείς ένα χρόνο μετά από βαρύ εγκεφαλικό και επέμβαση θρομβεκτομής!
Η Tikun Olam Ελλάδος μειώνει το περιβαλλοντικό της αποτύπωμα! Νέα Φωτοβολταϊκή Εγκατάσταση στη μονάδα παραγωγής της Tikun Olam Ελλάδος στη Κόρινθο, σε συνεργασία με την Greenvolt Next και την... Άρης Μπερζοβίτης, 05/08/2024 - 10:45
Πως ο καφές βοηθά στην προστασία από την ανάπτυξη του συνδρόμου ευερέθιστου εντέρου! Το σύνδρομο ευερέθιστου εντέρου, γνωστό και ως IBS (Irritable Βowel Syndrome), είναι μια κοινή γαστρεντερική διαταραχή, η οποία προκαλεί την... Άρης Μπερζοβίτης, 02/08/2024 - 11:40
Που οφείλεται η αύξηση καταγμάτων σε παιδιά! Επιβλαβής είναι η παραμονή των παιδιών σε εσωτερικούς χώρους για την υγεία των οστών τους. Τα παιδιά και στη χώρα... Άρης Μπερζοβίτης, 01/08/2024 - 13:15
Πώς η τεχνολογία και η τεχνητή νοημοσύνη μπορούν να μεταμορφώσουν την εμπειρία των ασθενών! Με βάση την επιτυχημένη, προηγούμενη συνεργασία μεταξύ της Ένωσης Ασθενών Ελλάδας και του Κέντρου Ψηφιακής Καινοτομίας της Pfizer για την... Άρης Μπερζοβίτης, 01/08/2024 - 12:20
Stress echo: Ασφαλής και έγκυρη διάγνωση καρδιολογικών παθήσεων! Το Stress Echo είναι μια από τις πιο προηγμένες τεχνικές με χρήση καρδιακών υπερήχων, που βοηθούν κυρίως στη διάγνωση της... Άρης Μπερζοβίτης, 01/08/2024 - 10:52
Πότε είναι η καλύτερη ώρα για φαγητό για να μειώσετε τον κίνδυνο εμφάνισης σακχαρώδη διαβήτη; Η υψηλότερη πρόσληψη ενέργειας και γλυκαιμικού φορτίου αργά το πρωί σχετίζονται με χαμηλότερο κίνδυνο εμφάνισης σακχαρώδη διαβήτη τύπου 2 σε... Άρης Μπερζοβίτης, 01/08/2024 - 10:10