Άρης Μπερζοβίτης, 27/5/2020 - 11:59 facebook twitter linkedin Σε εξέλιξη η διαδικασία έγκρισης φαρμάκου για θεραπεία ενηλίκων με αναιμία στη β-θαλασσαιμία και στα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα Άρης Μπερζοβίτης, 27/5/2020 facebook twitter linkedin Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας την έγκριση του luspatercept-aamt για τη θεραπεία: ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη, ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με βήτα θαλασσαιμία. Η σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία είναι αρμόδια για την έγκριση φαρμάκων για την Ευρωπαϊκή Ένωση. Εάν εγκριθεί, το luspatercept-aamt θα αποτελέσει τον πρώτο εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους επιλέξιμους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις. Τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που περιλαμβάνονται στην αίτηση για έγκριση προέρχονται από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, που αξιολόγησαν την ικανότητα του luspatercept-aamt να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα. «Οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που εμφανίζουν αναιμία διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, ενώ έχει καταδειχθεί ότι ορισμένοι δεν ανταποκρίνονται στις διαθέσιμες θεραπείες με ερυθροποιητίνη», δήλωσε ο Uwe Platzbecker, M.D., επικεφαλής της Κλινικής και Πολυκλινικής για την Αιματολογία και την Κυτταρική Θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Leipzig και κύριος ερευνητής της μελέτης MEDALIST. «Εάν εγκριθεί, η εισαγωγή μίας νέας κατηγορίας θεραπείας με το luspatercept-aamt πιθανόν να προφέρει μια πολλά υποσχόμενη επιλογή, η οποία θα συμβάλει στην ανακούφιση των ασθενών από το φορτίο των τακτικών μεταγγίσεων για τη διαχείριση της νόσου τους». «Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) για το luspatercept-aamt αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία στην ΕΕ, οι οποίοι διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της αναιμίας, μιας σοβαρής συνέπειας της νόσου», δήλωσε η Maria Domenica Cappellini, M.D., καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνου ̶ Fondazione IRCCS Ca Granda, και κύρια ερευνήτρια της μελέτης BELIEVE. «Το luspatercept-aamt έχει τη δυνατότητα να μειώσει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που χρειάζονται οι ασθενείς». «Αυτή η απόφαση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) αποτελεί σημαντικό βήμα, ώστε αυτή η πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία να αποτελέσει μία επιλογή για τους ασθενείς με αναιμία λόγω β-θαλασσαιμίας ή μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων», δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. «Εμείς, και οι συνεργάτες μας στην Acceleron, προσβλέπουμε στην ευκαιρία να καταστήσουμε διαθέσιμη αυτή τη θεραπευτική επιλογή στην ΕΕ και είμαστε ιδιαίτερα ευγνώμονες στους ασθενείς, τις οικογένειες και τα άτομα που συνεχίζουν να μας βοηθούν να διενεργούμε σημαντική έρευνα σε ένα φάσμα σοβαρών νόσων». Σχετικά με τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) αποτελούν μια ομάδα στενά συνδεόμενων αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατό να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Τα άτομα με ΜΔΣ που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο υπερφόρτωσης σιδήρου, αντιδράσεων στη μετάγγιση και λοιμώξεων. Υπάρχουν περίπου 50.000 ασθενείς με ΜΔΣ στις 5 μεγαλύτερες χώρες της ΕΕ. Σχετικά με τη β-θαλασσαιμία Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας ̶ μία πάθηση που ενδέχεται να είναι εξουθενωτική και να οδηγεί σε σοβαρότερες επιπλοκές για τους ασθενείς ̶ καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας. Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία είναι περιορισμένες, καθώς κατά κύριο λόγο περιλαμβάνουν τις τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) οι οποίες είναι δυνατό να συμβάλλουν στην υπερφόρτωση σιδήρου. Με τη σειρά της, η υπερφόρτωση σιδήρου μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, τη Γερμανία, τη Γαλλία, την Ιταλία, την Ισπανία και το Ηνωμένο Βασίλειο, υπάρχουν περίπου 17.000 ασθενείς με β-θαλασσαιμία. Ακολουθήστε το Nextdeal.gr στο Google News .
Άρης Μπερζοβίτης, 22/07/2024 - 11:50 Δύο βραβεία στην Chiesi Hellas για τα εκπαιδευτικά της προγράμματα!
Άρης Μπερζοβίτης, 19/07/2024 - 13:21 Θεραπεία παθήσεων σπονδυλικής στήλης με ενδοδισκικές τεχνικές χωρίς χειρουργείο!
Άρης Μπερζοβίτης, 19/07/2024 - 11:21 1000€ επίδομα από τον ΠΙΣ στους γιατρούς που θα κάνουν εφημερίες στο ΕΣΥ!
Δερματικές παθήσεις: Πώς τις επηρεάζει το καλοκαίρι! Αυτή την εποχή, λόγω της υπεριώδους ακτινοβολίας, υπάρχουν δερματικές παθήσεις που βελτιώνονται και άλλες που επιδεινώνονται με την έκθεση στον... Άρης Μπερζοβίτης, 19/07/2024 - 10:50
Ε.Σ.Α.μεΑ.: Θα μείνουν χωρίς κέντρα αιμοκάθαρσης οι νησιώτες επειδή δεν πληρώνει ο ΕΟΠΥΥ; Θα καταφύγει στη Δικαιοσύνη το Νεφρολογικό Κέντρο Σαρωνικού Η Εθνική Συνομοσπονδία Ατόμων με Ειδικές Ανάγκες (ΕΣΑμεΑ) εκφράζει την έκπληξη και την... Άρης Μπερζοβίτης, 18/07/2024 - 14:49
ΠΕΦ Professional Development: Η Πανελλήνια Ένωση Φαρμακοβιομηχανίας εκπαιδεύει νέους επιστήμονες! Σύνδεση της ελληνικής φαρμακοβιομηχανίας με την επαγγελματική εξέλιξη νέων αποφοίτων Η Πανελλήνια Ένωση Φαρμακοβιομηχανίας (ΠΕΦ) ανακοινώνει την έναρξη του πρωτοποριακού εκπαιδευτικού... Άρης Μπερζοβίτης, 17/07/2024 - 15:58
Γιατί οι γυναίκες υποφέρουν περισσότερο στον καύσωνα! Τα κύματα καύσωνα γίνονται όλο και περισσότερο ένα σημαντικό ζήτημα δημόσιας υγείας λόγω της κλιματικής αλλαγής. Αυτά τα ακραία καιρικά... Άρης Μπερζοβίτης, 17/07/2024 - 14:20
Γιορτή υιοθεσίας αδέσποτων! Πού: Πλατεία Ευτέρπης (ΗΣΑΠ), Μαρούσι Πότε: Σάββατο 20 Ιουλίου 2024, 10.00-17.00 Τα σκυλάκια του Φιλοζωικού συλλόγου Αιγιαλείας «Τα φιλαράκια» δεν θέλουν να... Άρης Μπερζοβίτης, 17/07/2024 - 09:20
ΟΚΑΝΑ: Υποστήριξη αστέγων πολιτών στις μεγάλες πόλεις λόγω καύσωνα! Ο Οργανισμός Κατά των Ναρκωτικών (ΟΚΑ.ΝΑ.) στο πλαίσιο ετοιμότητας για την αντιμετώπιση και τη διαχείριση των υψηλών θερμοκρασιών που επικρατούν... Άρης Μπερζοβίτης, 16/07/2024 - 15:37