Άρης Μπερζοβίτης, 27/5/2020 - 11:59 facebook twitter linkedin Σε εξέλιξη η διαδικασία έγκρισης φαρμάκου για θεραπεία ενηλίκων με αναιμία στη β-θαλασσαιμία και στα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα Άρης Μπερζοβίτης, 27/5/2020 facebook twitter linkedin Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας την έγκριση του luspatercept-aamt για τη θεραπεία: ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη, ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με βήτα θαλασσαιμία. Η σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία είναι αρμόδια για την έγκριση φαρμάκων για την Ευρωπαϊκή Ένωση. Εάν εγκριθεί, το luspatercept-aamt θα αποτελέσει τον πρώτο εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους επιλέξιμους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις. Τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που περιλαμβάνονται στην αίτηση για έγκριση προέρχονται από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, που αξιολόγησαν την ικανότητα του luspatercept-aamt να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα. «Οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που εμφανίζουν αναιμία διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, ενώ έχει καταδειχθεί ότι ορισμένοι δεν ανταποκρίνονται στις διαθέσιμες θεραπείες με ερυθροποιητίνη», δήλωσε ο Uwe Platzbecker, M.D., επικεφαλής της Κλινικής και Πολυκλινικής για την Αιματολογία και την Κυτταρική Θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Leipzig και κύριος ερευνητής της μελέτης MEDALIST. «Εάν εγκριθεί, η εισαγωγή μίας νέας κατηγορίας θεραπείας με το luspatercept-aamt πιθανόν να προφέρει μια πολλά υποσχόμενη επιλογή, η οποία θα συμβάλει στην ανακούφιση των ασθενών από το φορτίο των τακτικών μεταγγίσεων για τη διαχείριση της νόσου τους». «Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) για το luspatercept-aamt αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία στην ΕΕ, οι οποίοι διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της αναιμίας, μιας σοβαρής συνέπειας της νόσου», δήλωσε η Maria Domenica Cappellini, M.D., καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνου ̶ Fondazione IRCCS Ca Granda, και κύρια ερευνήτρια της μελέτης BELIEVE. «Το luspatercept-aamt έχει τη δυνατότητα να μειώσει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που χρειάζονται οι ασθενείς». «Αυτή η απόφαση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) αποτελεί σημαντικό βήμα, ώστε αυτή η πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία να αποτελέσει μία επιλογή για τους ασθενείς με αναιμία λόγω β-θαλασσαιμίας ή μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων», δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. «Εμείς, και οι συνεργάτες μας στην Acceleron, προσβλέπουμε στην ευκαιρία να καταστήσουμε διαθέσιμη αυτή τη θεραπευτική επιλογή στην ΕΕ και είμαστε ιδιαίτερα ευγνώμονες στους ασθενείς, τις οικογένειες και τα άτομα που συνεχίζουν να μας βοηθούν να διενεργούμε σημαντική έρευνα σε ένα φάσμα σοβαρών νόσων». Σχετικά με τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) αποτελούν μια ομάδα στενά συνδεόμενων αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατό να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Τα άτομα με ΜΔΣ που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο υπερφόρτωσης σιδήρου, αντιδράσεων στη μετάγγιση και λοιμώξεων. Υπάρχουν περίπου 50.000 ασθενείς με ΜΔΣ στις 5 μεγαλύτερες χώρες της ΕΕ. Σχετικά με τη β-θαλασσαιμία Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας ̶ μία πάθηση που ενδέχεται να είναι εξουθενωτική και να οδηγεί σε σοβαρότερες επιπλοκές για τους ασθενείς ̶ καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας. Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία είναι περιορισμένες, καθώς κατά κύριο λόγο περιλαμβάνουν τις τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) οι οποίες είναι δυνατό να συμβάλλουν στην υπερφόρτωση σιδήρου. Με τη σειρά της, η υπερφόρτωση σιδήρου μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, τη Γερμανία, τη Γαλλία, την Ιταλία, την Ισπανία και το Ηνωμένο Βασίλειο, υπάρχουν περίπου 17.000 ασθενείς με β-θαλασσαιμία. Ακολουθήστε το Nextdeal.gr στο Google News .
Άρης Μπερζοβίτης, 07/10/2024 - 15:28 Affidea Webinar «Critical Findings in Abdominal Imaging – Expect the Unexpected»
Άρης Μπερζοβίτης, 07/10/2024 - 12:36 ΙΑΣΩ Γενική Κλινική – ΙΑΣΩ Παίδων: Πρωτοποριακή τεχνική με απόλυτη επιτυχία σε επέμβαση αντιμετώπισης νεφρολιθίασης σε αγόρι 18 μηνών
Άρης Μπερζοβίτης, 07/10/2024 - 11:09 Τιμητική βράβευση της Sanofi Ελλάδας από το ΑΠΘ για τη συμβολή της στην Έρευνα και Ανάπτυξη!
Τα αίτια για τη βία σε παιδιά και εφήβους, τι πρέπει να κάνουν οι γονείς! Το τελευταίο διάστημα πληθαίνουν τα περιστατικά βίας σε παιδιά και εφήβους που βλέπουν το φως της δημοσιότητας, δημιουργώντας πολλά ερωτηματικά... Άρης Μπερζοβίτης, 04/10/2024 - 14:12
Ιατρικό Ανακοινωθέν του Ομίλου Υγεία για την υγεία της Μαρινέλλας! Η κα. Παπαδοπούλου Κυριακή (Μαρινέλλα) παραμένει νοσηλευόμενη στην ΜΕΘ του Νοσοκομείου ΥΓΕΙΑ μετά από σοβαρό αγγειακό εγκεφαλικό επεισόδιο. Η κατάστασή της... Άρης Μπερζοβίτης, 04/10/2024 - 12:36
Πως βοηθούν οι νέες τεχνολογίες όσους πάσχουν με σακχαρώδη διαβήτη! Η επίπτωση του σακχαρώδη διαβήτη τύπου 1 (ινσουλινοεξαρτώμενος) αλλά και τύπου 2 αυξάνεται παγκοσμίως, με τα ποσοστά ατόμων ηλικίας 65... Άρης Μπερζοβίτης, 04/10/2024 - 10:02
«Παθολογικές Καταστάσεις στην Εγκυμοσύνη» ο τίτλος της ημερίδας της Γενικής Κλινικής του ΙΑΣΩ Το ΙΑΣΩ Γενική Κλινική σε συνεργασία με τη Παθολογική Λοιμωξιολογική Κλινική διοργανώνει Ημερίδα με θέμα «Παθολογικές Καταστάσεις στην Εγκυμοσύνη», η... Άρης Μπερζοβίτης, 03/10/2024 - 14:31
Διεθνές συνέδριο για τη Βιταμίνη D στο Αριστοτέλειο Πανεπιστήμιο Θεσσαλονίκης 4-5 Οκτωβρίου! Το Τμήμα Ενδοκρινολογίας-Μεταβολισμού της Α΄ Παθολογικής Κλινικής ΑΠΘ, σε συνεργασία με την Ελληνική Ακαδημία Διαβήτη και υπό την αιγίδα του... Άρης Μπερζοβίτης, 03/10/2024 - 12:57
Κωνσταντίνος Βουμβουράκης (Metropolitan Hospital): 8 + 1 ερωτήσεις για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας Η σκλήρυνση κατά πλάκας ή πολλαπλή σκλήρυνση είναι αυτοάνοση πάθηση που προσβάλλει τον εγκέφαλο, το νωτιαίο μυελό και τα μάτια.... Άρης Μπερζοβίτης, 03/10/2024 - 10:39